EUA aprovam terapia gênica para tratar leucemia

Imagem Reprodução

A FDA, agência americana responsável por regular o mercado farmacêutico, anunciou hoje a aprovação do primeiro tratamento que envolve terapia gênica do país, capaz de curar alguns casos de leucemia difíceis de tratar. Ela envolve uma espécie de recauchutagem -fora do organismo- de células sanguíneas do sistema de defesa. A Novartis, que detém a patente do tratamento, fixou nos EUA o preço de US$ 475 mil dólares pela terapia, o equivalente a R$ 1,5 milhão. Não há previsão de qual seria o preço no Brasil “”em geral os preços praticados no país após a aprovação da Anvisa são menores que os do mercado americano. A terapia com células CAR T (células T com receptor antigênico quimérico) tem obtido taxas de cura que chegam a 83% em um estudos clínicos com pacientes com leucemia linfoide aguda (LLA). A terapia está aprovada nos EUA para pacientes com LLA de até 25 anos e que tenham tentado, sem sucesso, outras formas de tratamento. Para a recauchutagem, é necessário fazer uma leucoferese, que remove as células brancas de defesa do sangue. O potencial impacto disso no organismo é severo: infecções “bobas”, como uma virose, podem matar. Fora do organismo, essas células são tratadas e transformadas – recebem um DNA exógeno. Elas são multiplicadas e passam a apresentar, em sua membrana, uma proteína quimérica, projetada para se ligar a um antígeno, no caso a molécula CD19, proteína geralmente presente nas células cancerosas. Mirando no CD19, a terapia com células T recauchutadas, conseguem se ligar às células doentes e descarregar um arsenal antitumoral. Fora o preço, outro problema da terapia com as células CAR T é que pode surgir uma resposta inflamatória exagerada que acompanha a ação antitumoral. Essa reação pode matar, se não for controlada adequadamente. Além de desembolsar centenas de milhares de dólares pelo tratamento, o paciente (ou seu plano de saúde) tem de estar disposto a pagar pelos custos de viagem, estadia no hospital e drogas para minimizar os efeitos colaterais da ‘Kymriah’, nome da modalidade de tratamento, também conhecida como tisagenlecleucel (nome genérico). Se comparado à um transplante de medula pondera Phillip Scheiberg, coordenador de hematologia clínica da Beneficência Portuguesa, no entanto, não há tamanha discrepância quando comparada a uma droga anticâncer. “Muitas pessoas serão beneficiadas. Além da LLA, há estudos com outras doenças que não respondem a nenhum outro tratamento e com bons resultados.”